Gel koji su razvili naučnici sa Univerziteta Stenford i koji je prošao klinička ispitivanja na malom uzorku, mogao bi da bude novi lijek za buloznu epidermolizu, poznatu i kao bolest “djece leptira”.
Bulozna epidermoliza je stanje zbog kog je koža izuzetno osjetljiva, toliko da se može veoma oštetiti i na najmanji dodir, slično krilima leptira.
Lakši oblici ove bolesti mogu da se ublaže odrastanjem oboljele djece, ali u nekim težim oblicima ne postoji lijek za buloznu epidermolizu, a ona čak može da bude i fatalna.
Kod “djece leptira” efikasna je terapija matičnim ćelijama, ali je ona veoma komplikovana jer zahtijeva presađivanje kože, hospitalizaciju, uvođenje u anesteziju i visoke troškove liječenja.
Naučnici sa Stenforda sada su otkrili mnogo jednostavniji i jeftiniji tretman koji bi mogao da znatno ublaži život oboljelima.
Njihov gel za spoljnu upotrebu može da se nanosi tokom previjanja rana nastalih zbog bulozne epidermolize i sadrži terapeutski gen koji se širi direktno u kožu, prenosi “Sajens alert“.
Terapija funkcioniše tako što zamjenjuje gen zadužen za kodiranje kolagena 7, proteina koji manjka oboljelima od ove bolesti. Taj kolagen učvršćuje osnovnu strukturu ljudske kože, držeći zajedno derm i epiderm, odnosno unutrašnji i spoljni sloj kože.
Bez kolagena 7, pacijenti sa buloznom epidermolizom suočavaju se sa bolnim ranama, plikovima i ožiljcima, a zbog nje može da se razvije i kancer kože.
Kako se dodaje, ukoliko primjena počne dovoljno rano, gel ima potencijal da zaustavi dalja oštećenja kože i smanji opasnost od razvoja kancera kože.
I drugi istraživači pokušali su da naprave slične gelove, ali je ovo prvi koji je uspješno prošao prve dvije faze strogih kliničkih testiranja.
On je primjenjivan na ranama devet pacijenata starijih od šest godina u randomizovanoj studiji kontrolisanoj placebo grupom. Poslije tri mjeseca i tri doze terapije, sve rane na pacijentima koji su dobijali gel su zacijelile i ostale su zatvorene i poslije nekoliko nedjelja nakon tog perioda.
Samo dvije rane od svih tretiranih nisu zacijelile u potpunosti poslije tri mjeseca primjene gela. Biopsije uzoraka svih pacijenata pokazale su da je gel izazvao stvaranje kolagena devet dana poslije prve upotrebe. Takođe, nije bilo nuspojava njegove upotrebe, niti se efikasnost mijenjala u zavisnosti od pola ili uzrasta.
– Zahvaljujući njemu, rane se brzo liječe, ali što je još važnije, ostaju zatvorene. Terapija gelom jača kožu i prekida bolni i destruktivni krug otvaranja i zatvaranja rana sa kojim se suočavaju pacijenti oboleli od bulozne epidermolize – kaže dermatolog Piter Marinković sa Stenford univerziteta.
Završena je i treća faza kliničkih testova, a iako naučnici nisu objavili njene rezultate, prva saznanja objavila je kompanija koja je finansirala istraživanja, “Kristal Bajotek“.
Prema njihovom saopštenju, kod svakog od 31 pacijenta na kojima je gel primjenjivan, 67 odsto rana tretiranih šest mjeseci u potpunosti je zaraslo. U isto vrijeme, placebo gel koji je primjenjivan u drugoj grupi doveo je do zacjeljivanja 22 odsto rana.
– Nismo naišli na probleme sa ponovljenom upotrebom gela, a pacijenti i njihove porodice bili su veoma entuzijastični kada su rezultati u pitanju – kaže Piter Marinković.
Izvor: RTRS
